
圖|司端運博士《創新小核酸藥物的非臨床研究方案考慮》
司博士在報告中系統性地介紹了創新藥物非臨床評價的基本邏輯,聚焦到小核酸藥物的非臨床評價需求,從藥效/有效性評價、藥代/體內過程評價和毒理/安全性評價三個方面,闡述小核酸藥物的評價關注點、評價策略和實際案例,分享小核酸藥物非臨床評價一站式解決方案。
有濟醫藥成立之初,即將核酸藥物評價平臺定位為公司業務發展的重要戰略板塊,致力于技術團隊、儀器平臺及功能實驗室的配套建設,并系統梳理核酸藥物評價的共性技術問題、分析研究路徑、構建模型和方法,完善評價體系。
截至目前,有濟醫藥已經與國內超過50%的核酸藥物研發機構開展技術交流,掌握了制約核酸藥物發展的技術痛點、難點和發力點,并成功與40+機構開展技術合作,研究內容包括高通量序列篩選研究、創新核酸藥物藥效動物模型研究、核酸藥物脫靶毒性研究、體內外藥效學概念評價、基于LBA/qPCR和LC-MS的生物分析技術研究、體外基質穩定性研究、動物體內動力學及組織分布特征分析、核酸相關免疫原性分析、核酸相關生物標志物分析、毒性劑量探索和毒理學系統評價研究等,初步形成了在研發早期階段的快速、高通量成藥性評價技術體系,和針對不同核酸藥物類型(如siRNA、ASO、Aptamer等)、不同治療靶點(如PCSK9、ANGPTL3、Lpa、C3/C5/CFB、AGT、FXI、F12、NaV1.7等)、不同遞送系統(如 GalNAc、抗體、脂肪鏈、LNP等)、不同給藥途徑(如靜脈給藥、皮下給藥、鞘內給藥、皮膚涂抹)的全面開發階段的系統評價體系,具有支持核酸藥物從立項到化合物的篩選、到PCC研究、再到IND注冊的成熟研究策略和全套解決方案,能夠有針對性、高科學性地服務于核酸藥物研發。
在展臺上,有濟醫藥工作人員展示了公司從臨床前到臨床一站式實驗室服務內容,重點介紹了平臺在核酸藥物領域的深厚積累,贏得了與會人員和企業的廣泛關注與好評,進一步擴大了公司在業內的知名度和影響力,也為未來的合作與發展奠定了堅實基礎。
祝賀第八屆中國(天津)核酸藥物大會圓滿舉辦!在此次大會中有濟醫藥不僅收獲了寶貴的行業信息和合作機會,也進一步堅定了在核酸藥物評價領域深耕的信心和決心。我們期待在未來的日子里,與業內更多同仁攜手共進,共同推動中國乃至全球核酸藥物產業的繁榮發展。

